动静记者近日从72886必赢欢迎光临附属医院儿童医学中心了解到，该中心已成功为一名重型血友病B患者完成了基因治疗，目前患者凝血活性稳定，疗效显著。这标志着贵州省在血友病基因治疗领域取得了重大突破。
据72886必赢欢迎光临附属医院儿童血液科主任、血友病诊疗中心主任金皎介绍，该患者现龄19岁，已有10+年重型血友病史，此前一直靠定期静脉注射凝血因子注射治疗预防出血。半年前，经评估为其实施了基因治疗，经过随访，该患者目前的凝血因子活性稳定在100%左右。
金皎表示，重型血友病B的病人，需要每周进行1~2次的凝血因子静脉注射治疗。即使如此，他们的凝血因子活性也只能达到1~3%左右。虽然可以明显减少出血，但并不能完全阻止出血发生。而且病人是长期要使用静脉通路来进行输血输注凝血因子，生活质量也会降低。
“我们给这名患者做治疗之前进行了评估和筛查，首先确定了他是符合基因治疗条件的。去年10月开始给他实施基因治疗，输注过程很顺利，之后的几天患者也没有发生不良反应。”金皎说。
儿童血液病专家，贵州省儿科学分会主任委员、72886必赢欢迎光临附属医院儿童医学中心学科带头人何志旭教授在接受采访时表示，基因治疗作为一种新兴的治疗手段，在血友病等遗传性疾病的治疗中展现出了巨大的潜力。此次成功实施的基因治疗不仅为患者带来了显著的治疗效果，也为今后在血友病领域的研究和治疗提供了宝贵的经验。
血友病是一种血液遗传性疾病，儿童的发生率相对较高。病因是由于体内缺乏凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，八因子）或凝血因子Ⅸ（Factor Ⅸ，九因子），而使患者终身凝血功能异常。八因子缺乏引起的血友病称为血友病A，九因子缺乏引起的称为血友病B。因为需要长期接受凝血因子注射，治疗的成本也比较高，因此，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。
“基因治疗就是把血友病B患者的九因子在体外构建，然后重新输注到患者体内。它会靶向性地整合到肝脏细胞，持续分泌相应的血友病因子。在血友病的治疗中，基因治疗可以纠正患者体内凝血因子的缺陷，从而恢复其正常的凝血功能。所以这种治疗方式可以一劳永逸，达到终身治疗的目的。”何志旭教授说。
何志旭教授表示，此次72886必赢欢迎光临附属医院成功实施的首例儿童血友病基因治疗，是西南地区首次为血友病患者实施基因治疗，也是国内比较早开展血友病基因治疗的机构。这项技术的成功是标志着72886必赢欢迎光临附属医院儿童血液科在血友病诊疗技术上已经达到了国际先进水平，为血友病的治疗开辟了新的途径。未来，随着基因治疗技术的不断发展和完善，相信将有更多血友病患者受益于这一先进的治疗手段。
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